Un avance significativo transforma el panorama del tratamiento para la hemofilia en Argentina. Se trata de concizumab, un medicamento aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) que ya está disponible en el país para la profilaxis de rutina de hemorragias en personas con hemofilia A y B mayores de 12 años que han desarrollado inhibidores.
La hemofilia es un desorden hemorrágico de origen genético poco frecuente que afecta la capacidad del organismo de formar coágulos sanguíneos. Si bien el tratamiento estándar para la hemofilia A y B es la terapia sustitutiva mediante infusiones intravenosas del factor de coagulación faltante (factor VIII o IX), hasta un 30% de las personas con hemofilia A severa y un 5-10% con hemofilia B severa desarrollan inhibidores. Se trata de una respuesta inmunitaria que neutraliza los factores administrados, haciendo que la terapia de reemplazo no sea eficaz y limitando drásticamente las opciones disponibles.
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En este contexto, el impacto en la vida cotidiana es profundo: el 75% de las personas que viven con hemofilia severa o moderada refiere que el dolor afecta su vida diaria, y más del 50% presenta múltiples sangrados espontáneos en un período de seis meses.
Un mecanismo de acción innovador
A diferencia de los tratamientos tradicionales, concizumab no reemplaza los factores faltantes. Se trata de un anticuerpo monoclonal de administración subcutánea indicado una vez al día, que bloquea una proteína del sistema hemostático llamada TFPI (inhibidor de la vía del factor tisular). Al inhibir esta proteína, se favorece la generación de trombina, una enzima fundamental para la formación de coágulos, incluso en pacientes que presentan inhibidores contra el factor VIII o IX.
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“La disponibilidad de concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad. Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores del FVIII y FIX, una de las complicaciones más desafiantes en el manejo de la hemofilia”, señaló la Dra. Gabriela Sciuccati, médica hematóloga pediatra, ex jefa del servicio de Hematología del Hospital Garrahan y actual consultora honoraria de dicha institución.
La especialista añadió: “Estamos ante una estrategia terapéutica innovadora, con un mecanismo de acción diferente al de las terapias tradicionales, que apunta a restablecer el equilibrio de la coagulación a través del bloqueo del TFPI y favorecer así la generación de trombina, una enzima clave para la coagulación”.
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Una respuesta para una necesidad no cubierta
Hasta ahora, los pacientes con hemofilia B e inhibidores carecían de un tratamiento de profilaxis efectivo y seguro. La llegada de esta nueva opción amplía el espectro terapéutico.
“Contar con una opción para la prevención de los sangrados, de administración subcutánea diaria, amplía el abordaje terapéutico y ofrece una alternativa terapéutica efectiva para personas con hemofilia B con inhibidores. Hasta ahora, este grupo de pacientes carecía de un tratamiento de profilaxis efectivo y seguro”, explicó la Dra. Sciuccati.
Además, destacó el impacto en la calidad de vida: “El desarrollo de inhibidores impacta de manera directa en la calidad de vida y en la complejidad del tratamiento, por lo que la posibilidad de incorporar una terapia no sustitutiva como concizumab modifica el escenario clínico. Su mecanismo de acción, independiente de los factores VIII y IX, permite actuar incluso en presencia de inhibidores, promoviendo la formación de coágulos de manera sostenida. Este tipo de avances nos permite pensar en esquemas más personalizados y adaptados a los distintos perfiles de personas con hemofilia”.
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Resultados respaldados por evidencia clínica
La aprobación de la ANMAT se basó en los datos del estudio de fase 3 explorer7, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad del medicamento en personas con hemofilia A o B con inhibidores.
Los resultados fueron contundentes: se observó una reducción del 86% en los sangrados espontáneos y traumáticos tratados en quienes recibieron profilaxis con concizumab. La tasa anualizada de sangrado (ABR) media estimada fue de 1,7, frente a 11,8 sin profilaxis. La mediana global de ABR con concizumab fue cero, en comparación con 9,8 sin profilaxis.
El perfil de seguridad y tolerabilidad del medicamento en el estudio se mantuvo dentro de lo esperado. El fármaco se presenta en una lapicera prellenada, portable y lista para usar, que permite una administración rápida y sencilla por vía subcutánea, aliviando la carga asociada a las infusiones intravenosas tradicionales.